先心病治疗

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TUhjnbcbe - 2021/5/7 14:40:00
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导读:相关公司公布消息称,美国食品药品监督管理局(FDA)的孤儿产品开发办公室将胰高血糖素类似物(ABG-)指定为孤儿药,用于治疗先天性高胰岛素血症。

什么是先天性高胰岛素血症?

先天性高胰岛素血症是一种遗传性障碍,是一种影响新生儿和儿童的罕见病,发病率约为三万至五万分之一。患者因体内胰腺缺陷引起胰岛素的过量产生,进而出现持续的低血糖症,在没有及时检测出并进行治疗的情况下,可能引起严重的神经系统并发症,如癫痫发作和永久性的脑损伤。

目前先天性高胰岛素血症的治疗主要为药物治疗和手术治疗,但现有的药物治疗不能令人满意,尤其是当前的胰高血糖素治疗策略因溶液态稳定性差,难以实现稳定的长期给药;而手术治疗常需要部分或全部切除胰腺,有可能导致患者发展为1型糖尿病。

ABG-是什么?

ABG-是一种可溶性胰高血糖素类似物,其溶液性质稳定,旨在克服胰高血糖素在溶液中的不稳定性且无法长期给药的局限性。

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