如果有种疾病的患者数量实在太小
小到卖药给他们简直是无利可图
那还需要投入去开发药物吗？
答案是“需要”
至少KrystalBiotch公司这么认为！
本文除了介绍针对鱼鳞病这一个病的药物研发进展之外，更多是希望看到中国也能借鉴这套药物研发支持*策，用于孤儿药的研发，让更多罕见病患者受益。
基因治疗进展——皮肤病患者值得期待
年8月23日，一家名叫“KrystalBiotch”的生物公司在他们的