医院王天有教授组织中国儿科专家撰写
年，儿科各专业领域都出现了多项重要研究成果，涉及疾病发病机制、诊断、治疗、新药/新技术研发。
由《新英格兰医学杂志》（NEJM）与嘉会医学研究和教育集团联手打造的NEJM医学前沿，特别邀请中华医学会儿科分会主委王天有教授、副主委*国英教授等梳理了年儿科临床和基础研究进展，亦包括年我国儿科临床建设的重要成就。
王天有1*，宋红梅2，舒赛男3，徐保平1，罗小平3，姜玉武4，张爱华5，龚四堂6，杜立中7，*国英8，李志刚1，郝婵娟1
1国家儿童医学中心；首都医科大学附属医院
2中国医学科学院；北京协医院
3华中科技大学同医院
4医院
5南京医科医院
6广州市妇女儿童医疗中心
7浙江大医院
8医院
*通讯作者
风湿免疫性疾病在免疫疾病领域，多个原发性免疫缺陷病的新致病基因被发现。ARHGEF1突变导致抗体缺陷[1]；DNA聚合酶δ突变导致免疫缺陷、神经发育异常[2]；IL6R纯合突变导致免疫缺陷、反复感染、湿疹、ILE、嗜酸性粒细胞增多[3]。
在治疗方面，研究人员发现当没有HLA相合同胞供体时，去除TCRαβ/CD19细胞半相合造血干细胞移植是一个可行的选择。非随机1/2期临床试验提示，基因治疗对无合适移植供体的Wiskott-Aldrich综合征患者是较好治疗手段[4]。
在风湿病领域，第一个治疗系统性红斑狼疮（SLE）的生物制剂贝利尤单抗（blimumab）获批上市，欧洲抗风湿联盟/美国风湿病学会（EULAR/ACR）推出SLE诊断标准。与ACR和SLICC（系统性红斑狼疮国际合作诊所）相比，新标准具有较高敏感性和特异性[5]。阿达木单抗获批治疗多关节型幼年特发性关节炎，成为首个在中国大陆获批治疗该适应证的生物制剂。年美国风湿病学会联合关节炎基金会共同发布了幼年特发性关节炎相关葡萄膜炎的筛查、监测和治疗[6]。EULAR推出了干燥综合征局部及全身治疗共识。
在过敏性疾病领域，科学家发现一种新的滤泡辅助性T细胞–TFH13细胞，其可产生高亲和力IgE，导致严重过敏反应发生，提供了可能的新治疗靶点[7]。对于花生过敏患者，荟萃分析表明，口服免疫疗法虽然可以有效脱敏，但大大增加严重过敏反应的发生[8]。
感染性疾病一项四价登革热疫苗候选药物（TAK-）的3期临床试验显示，在亚洲和拉丁美洲地区，4~16岁健康儿童和青少年每3个月一次接受两剂疫苗，对安全人群的总体疫苗效力为80.9%，而对因登革热住院患者的效力为95.4%，疫苗组和安慰剂组的严重不良事件发生率相似[9]。
流感病*感染的婴儿中，33%患儿只有非呼吸性临床表现。在通过呼吸道症状诊断和经RT-PCR确诊的流感中，未收住院的患儿约是住院患儿的2.6倍，而按照重症急性呼吸道感染标准时，结果无差异，提示母婴接种流感疫苗具有更高的预防价值[10]。
在接受结核病治疗的5岁以下儿童中，按照世界卫生组织推荐的剂量，有43%儿童剂量不足。营养不良儿童比同龄健康儿童更容易出现剂量不足。因此，建议将利福平给药剂量提高62%，并使其与儿童营养状况相符。这种剂量策略可能解决三分之一的不良治疗结果，每年至少挽救这些国家名儿童的生命[11]。
对我国EV-A71疫苗的有效性分析发现，对于完全或部分接种疫苗的儿童，总体疫苗有效率分别为85.4%和63.1%。在非重症病例和重症病例中，完全疫苗接种的疫苗有效率分别为91.1%和73.3%。在24~71个月、6~23个月龄儿童中，部分疫苗接种的疫苗有效率分别为77.9%、40.8%。但该疫苗对CV-A6或CV-A16相关手足口病无保护效应[12]。
呼吸系统疾病呼吸道感染性疾病是儿童最常见疾病，可导致呼吸道后遗症。对下呼吸道感染的1个月至5岁儿童随访一年后发现，26%（n=78/）患儿存在呼吸系统问题，主要是学龄前喘息表现（n=64/78，82.1%）[13]，提示在治疗同时，需要