近日，医院（下称省一院）血液科、医院顺利完成该院两例重型地中海贫血患儿异基因造血干细胞移植术，医院地中海贫血异基因造血干细胞移植零突破。
ENJOY6岁的彬彬（化名）和10岁的雯雯（化名）分别来自云南昭通和文山，他们刚一出生，就患上了重型地中海贫血。由于长期患病和高频输血治疗，身高明显低于同龄的孩子，肤色也较健康孩子更暗。
年年底，医院的彬彬和雯雯，先后在家人陪伴下到省一院求诊。经过检测，帅帅与其胞姐、秋林与其胞兄的HLA配型分别全部相合。省一院血液科主任杨同华决定，为2位患儿实施异基因造血干细胞移植术。
但由于长期患病，使帅帅肝脾肿大、铁过载，并曾在外院做过脾栓塞术，危险度评分Ⅲ度。而秋林虽然输血频率不高，但年龄已超过最佳移植治疗的时机，并且她还合并感染及先心病等症状。因此，2位患儿的移植难度都比较大。
杨同华主任带领的血液科干细胞移植团队经过反复讨论研究后，确定了两位患儿的移植方案。在移植前即进行了3个月的祛铁治疗，9月29日他们分别入住无菌层流病房，经过11天的预处理后，医生为他们输注供者的骨髓及外周血造血干细胞。期间，在陆智祥副主任医师、姚翔媚主治医师等医护人员的救治下患儿顺利度过严重的骨髓抑制期和严重感染、肝静脉闭塞及GVHD并发症的发生期。移植12天，帅帅和秋林的造血重建，这意味着干细胞顺利植入。在移植31天和移植45天后，2位患儿分别于11月18日、11月27日顺利出院了。
移植病房的姚翔媚主治医师介绍，地中海贫血是一种遗传性疾病，在我省文山、版纳等地是高发地区。轻型患儿一般不需要治疗，重型患儿生存期较短，需长期输血及规律祛铁治疗，异基因造血干细胞移植是根治此疾病的唯一方法。大多数重型患儿因长期的治疗，给家庭和社会都带来了沉重的经济负担。
省一院在重型地贫患儿的治疗过程中，除常规输血和祛铁治疗外，还大力开展异基因造血干细胞移植治疗技术。不过，因为地中海贫血的疾病特点，干细胞移植的植入失败率较高，肝静脉闭塞症等移植并发症发生风险也较其余疾病增加，并有一定复发风险，今后2位患儿还要定期进行复查。
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