罕见病虽小，却是一门大生意。《我不是药神》药物原型格列卫，最初就是以“孤儿药”获批，最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸弹”。
在美国，孤儿药是“重磅炸弹”的摇篮，有的甚至是药企巨头的支柱。但是在国内市场，还没有这样的例子。不过，随着扶持政策的不断出台，已经有越来越多药企发现，其实这块市场非常巨大。
在孤儿药这块朝气蓬勃的市场上，国内外企业都在进行着怎样的布局和竞赛？
对此，动脉网进行了跟踪，试图揭秘其掘金路线图。
政策到位，给孤儿药带来更大空间
WHO把罕见病定义为患病人数占人口比例的0.65%~1%之间的疾病。美国则是将每年患病人数少于20万人（或发病人口比例1/）的疾病定义为罕见病。无论按照哪种计算方式，以我国的人口基数为底，罕见病群体都并不是少数派。
但是罕见病群体就像“房间里的大象”，目前通过FDA批准上市的孤儿药有种，而CFDA批准进入中国的孤儿药仅个，且价格昂贵。在这些冰冷的数字背后是血淋淋的事实。
在中第七届罕见病高峰论坛现场，北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心主任刘金柱就说到，曾经在结节性硬化症无药可用的时候，他们试图从国外带药，然而过程中就有三个孩子因为没有得到及时治疗而丧失生命。
“时滞”对于罕见病患者还算一种幸运，因为大部分罕见病患者还处于“无药可医”的状态。目前全球已知多种罕见病，仅5%有有效药物。在国内，仅有1%有有效药物。
虽然罕见病人群较小，但是罕见病用药市场规模却不小。年，全球罕见病药物市场总额达亿美元，年增长率11%，远高于处方药增长率5.3%。到年，孤儿药销售额会达到亿美元，占全球处方药的1/5。
药企愿意做罕见病这个看似亏本的生意，一开始也不是处于慈悲，而是多方政策的推动。在国外，“孤儿药”拥有极大的政策优势。早在年，美国就签署了孤儿药法案，“孤儿药”拥有50%的税收优惠以及豁免使用费，以此来补贴药企在临床试验和开发中的投入。此外，一种“孤儿药”被获批之后，拥有长达7年的市场独占权。最重要的是，在罕见病的支付方上，有商保支付罕见病药物的高额价格，也就是每人每年30万-45万美元。
直到今天，美国关于孤儿药的政策红利还在释放。在FDA新药审批越来越严格情况下，FDA为孤儿药上市审批给予了更多空间。根据FDA的统计，共有77个罕见病药物获批上市，上市成功率达%。
凭借高定价，用药人群相对较少的罕见病药物中也有“重磅炸弹”级药物。根据DrugstoWatch的统计，罗氏最近被FDA批准上市、用于治疗A型血友病的Hemlibra在年将可达到重磅级别，预计年销售额14.57亿美元。
全球的跨国药企业开始更多地布局罕见病药物，药企在罕见病药物开发上的重视不低于对肿瘤、免疫药物的