（报告出品方/作者：东北证券，刘宇腾）
1.创新疗法：细胞治疗和基因治疗未来空间广阔
1.1.细胞和基因治疗
广义的细胞和基因治疗包括细胞治疗和基因治疗。细胞治疗是指将正常的或某些具有特定功能的细胞采用生物工程方法获取和（或）通过体外扩增、特殊培养等处理后，输入或植入人体用于疾病治疗的过程。基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。
1.1.1.细胞治疗分类
细胞治疗主要可分为免疫细胞治疗、干细胞治疗和其它体细胞治疗。免疫细胞治疗，是指在体外对某些类型的免疫细胞如T细胞、NK细胞、B细胞、DC细胞等进行针对性的处理后再回输人体内，以达到杀伤肿瘤细胞、清除病*等目的。干细胞疗法，是指把健康的干细胞移植到患者体内，从而修复病变细胞或再建正常的细胞或组织。在临床上较常使用的干细胞种类主要有间充质干细胞、造血干细胞、神经干细胞、皮肤干细胞、胰岛干细胞、脂肪干细胞等。
临床细胞治疗根据细胞来源可分为自体和异体细胞治疗。自体细胞治疗的细胞为患者自身外周血中分离免疫细胞或干细胞，经过体外激活、扩增后等处理回输入患者体内，目的为修复正常细胞或直接杀死肿瘤细胞或者病*感染细胞。异体细胞治疗的细胞来源于其他健康个体，以弥补部分患者自身细胞活性不足、治疗效果不佳的缺陷。
1.1.2.基因治疗分类
基因治疗按所使用载体可分为以病*为载体的基因替代和非病*载体的基因编辑。根据治疗途径，基因治疗可分为体内基因治疗和体外基因治疗。其中体内基因治疗是指将携带治疗性基因的病*或非病*载体直接递送到患者体内；体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输。
1.2.CGT发展现状与行业规模
1.2.1.美国CGT发展已步入正轨
基因治疗的概念于上世纪60年代被首次提出，年病*载体被发明，开始了基因治疗的尝试。年基因治疗首次实施，用于治疗儿童急性腺苷脱氨酶缺乏性严重联合免疫缺陷症的临床试验。年，美国食品药品管理局（FDA）发布了其在CGT治疗领域的第一份指导意见，年经过修订后形成法规执行，随后相继发布相应技术指南，开启了基因疗法的热潮。
年，在一项应用腺病*作为载体基因治疗缺乏鸟氨酸氨基甲酸转移酶患者的临床试验中，一位患者在接受以腺病*为载体的转基因注射后因免疫过激反应而死亡，导致FDA终止了以腺病*为载体的基因治疗临床试验。此后随着多项CGT临床试验中出现的安全性问题，美国NIH和FDA逐渐加强了对基因治疗的审查和监管力度，先后制定了多项针对CGT的监管方法和*策，以加强对于受试者的保护。在此期间，CGT疗法发展逐渐步入正轨。
截至年，已有30余个CGT产品获FDA批准，可分为广义细胞治疗产品和包含基因改造的CGT产品。
1.2.2.我国CGT处于萌芽阶段，具有较大市场潜力
中国细胞和基因治疗在年开展临床研究，年上市首个瘤病*产品，年后细胞治疗开始广受各大药企及研发机构的